Molekyylitason lääketieteen huima kehitys on tuonut esiin uusia ongelmia. Osaamme nykyään hoitaa aiemmin letaaleja tauteja tai antaa lisää hyvää toimintakykyä, mikä on loistavaa. Toisaalta, kun mittarina on raha, tällaisten hoitojen ja niiden mahdollistaman elämän arvo voidaan saada näkyviin ja antaa sille numero.
Liian kalliiden hoitojen ongelma tai terveydenhuoltoresurssien riittämättömyys meillä on toki ollut edessämme aiemminkin, mutta nyt kissa on niin näkyvästi pöydällä, että maailman raadollisuus tulee selvästi esiin. On paljon helpompaa sanoa, että jokin hoito ei ole mahdollista, koska sitä ei ole olemassa kuin että rahamme eivät riitä toteuttamaan jotakin. Monet uudet lääkkeet toimivat, mutta paljonko terveys saa maksaa? Miten pitäisi suhtautua lääkekustannuksiin, jotka ylittävät kaikki entiset ennätykset? Lisäongelmiakin on runsaasti: mitä jos vain osalla hoito toimii? miten mitataan hinnalla ostettava hyöty? saako omalla rahalla ostaa vaikka vähän huonompaakin lääkettä? kuinka päätökset vaikuttavat uusien lääkkeiden kehitykseen ja jos lääkkeitä ei käytetä, kuinka paljon tietoa jää saamatta?
Vastaavanlaisia kysymyksiä on siis pohdittu maailman sivu, mutta varsinkin uusien harvinaissairauksiin vaikuttavien lääkkeiden, kuten geeniluentaa muuttavan nusinerseenin (Spinraza) tai syöpälääke tisagenlekleuselin (Kymriah) poikkeuksellisen korkeat hinnat ovat asettaneet keskustelun aivan uudelle tasolle. Edellisen käyttöaihe on spinaalinen lihasatrofia 1 ja se sai EU:n hyväksynnän kesäkuussa 2017, jälkimmäisen lupahakemus on jätetty lääkevirasto EMA:an.
Tisagenlekleuseli on muokattu CAR-T-solu eli immunologinen geeni- ja soluterapiavalmiste, jolla on FDA:n hyväksyntä lasten ALL:n hoitoon, joskin se toimii myös DLBCL-lymfoomassa. Yhteistä näille kahdelle lääkkeelle on, että ne ovat pitkällisen ja perustavanlaatuisen tutkimuksen tuloksia ja molemmat ovat ainakin nyt todella kalliita: nusinerseenin käyttö maksaa FIMEA:n arvion mukaan ensimmäisenä vuonna 500.000 € ja sen jälkeen 250.000 €/ vuosi, tisagenlekleuselia myydään USA:ssa 475.000 dollarin hintaan. Muitakin vastaavia lääkkeitä on jo markkinoilla ja paljon lisää on tulossa.
Miten näihin lääkehintoihin tulisi suhtautua? Asiassa on monta puolta. Lääketehtaiden tulee saada voittoa, sillä muuten emme saa lääkkeitä. Kysymys lieneekin kuinka paljon voittoa on sopivaa saada. Markkinataloudessa myyjä saanee hinnoitella tuotteensa aivan kuten itse haluaa. Toisaalta tehtaiden on hyvin vaikea ennalta tietää tai laskea, millä hinnalla myyminen tuottaa parhaan voiton, sillä liian korkeat kustannukset saattavat estää lääkkeen valinnan. Ostajan on taas joskus vaikea tietää toimiiko lääke, tai jos toimii, niin kuinka hyvin. Yhteisistä rahoista maksettaessa tällä tiedolla saattaa olla ratkaiseva merkitys.
Mikäli esimerkiksi geeniterapia korvaa todella kalliin pitkäaikaisen pysyvän lääkityksen, korkeakin hinta voi olla kustannustehokas, ainakin mikäli maksaja on sama. Esimerkiksi hemofilian tai Fabryn taudin elinikäisen lääkehoidon hinta voi nousta miljooniin, minkä lisäksi muita kustannuksia tai ansiomenetyksiä voi olla runsaasti, elämänlaadullisista asioista puhumattakaan. Joitain asioita on silti hyvin vaikea mitata: kuinka kalliilla ostaisit kolme kuukautta lisää elämän loppuun tai sen että lapsi säilyttää istumiskyvyn, vaikka kävely ei onnistuisikaan? Usein ei myöskään ole tietoa tai ennustetta siitä mitä tapahtuu pitkällä tähtäimellä tai juuri tämän potilaan kohdalla, mikä tekee päätöksistä vielä vaikeampia. Ja silti jonkun pitää päättää.
Kirmo Wartiovaara, LT, dosentti
HUS kliininen genetiikka, HY molekyylineurologian tutkimusohjelma
Linkkejä:
We may soon have our first $1 million drug. Who will pay for it? And how?
https://www.fimea.fi/documents/160140/1454401/Nusinerseeni+spinaalisen+lihasatrofian+hoidossa/3e47e39a-d7b8-77f4-f84f-4625fba96092