”Kokeillaan tätä lääkitystä ensin ja katsotaan, miten se tehoaa”. Hämmentynyt ja tuskainen potilas poistuu lääkärin vastaanotolta lääkemääräys ja hoito-ohjeet mukanaan. Eikö lääkärin pitäisi tietää, miten tätä sairautta hoidetaan? En minä halua kokeilla mitään, haluan toimivan lääkityksen ja eroon kivuista ja elämääni häiritsevästä sairaudesta!
Suomessa terveydenhuollon taso on kansainvälisesti katsottuna huippuluokkaa. Useimpiin vakaviinkin sairauksiin on tarjolla joko parantava hoito tai ainakin oireita lievittävä lääke tai jopa useampia. Miksi tosielämässä on kuitenkin vaikea varmuudella sanoa, auttaako tietty lääke potilasta? Miksi sama lääkevalmiste toimii yhdellä potilaalla, mutta toinen kärsii vain haittavaikutuksista?
Ennen markkinoille pääsyä uusi lääkevalmiste käy läpi tiukat kliiniset tutkimukset (randomised clinical trials, RCT). Kliinisten tutkimusten tarkoitus on osoittaa lääkevalmisteen teho ja turvallisuus kontrolloiduissa olosuhteissa, ja ne toteutetaan hyvin tiukasti säädellyn protokollan mukaan. Kliiniset tutkimukset etenevät asteittain pienestä vapaaehtoisten joukosta laajemmilla potilasjoukoilla tehtäviin kokeisiin ja vievät helposti viidestä kymmeneen vuotta. Lopulta vain pieni osa, noin kymmenesosa kaikista testattavista lääkevalmisteista ja esimerkiksi uusista syöpälääkkeistä vain noin kolme prosenttia, läpäisee kliiniset tutkimukset1. Miten voi olla mahdollista, ettei näin tiukan seulan läpikäynyt lääkevalmiste lopulta osoittaudukaan tehokkaaksi laajamittaisessa lääketieteellisessä käytössä?
Tosielämässä lääkkeitä käyttää huomattavasti epäyhtenäisempi joukko potilaita kuin tarkasti rajatulla potilasryhmällä tehtävissä kliinisissä kokeissa. Potilaalla voi olla samanaikaisesti useita liitännäissairauksia ja lääkityksiä, joiden yhteisvaikutuksiin kliiniset kokeet eivät anna vastausta. Toisaalta jo erot geeniperimässämme vaikuttavat siihen, miten elimistömme hajottaa tiettyjä lääkeaineita tai miten syöpälääke puree pahanlaatuiseen kasvaimeen.
Kontrolloidut kliiniset tutkimukset kertovat lopulta melko vähän siitä, mitkä ovat lääkkeen hoitotulokset ja kustannusvaikuttavuus todellisessa lääketieteellisessä käytössä. Viime vuosina onkin alettu yhä laajemmin tiedostaa niin kutsutun tosielämän datan (real-world data, RWD) ja siitä johdetun tosielämän näytön (real-world evidence, RWE) merkitys terveydenhuollon kehittämisen tukena.
Tosielämän datalla tarkoitetaan yleisesti kaikkea varsinaisten kliinisten kokeiden ulkopuolelta hankittua potilaan terveydentilaan liittyvää tietoa2. Käytännössä terveystietoa voidaan kerätä esimerkiksi lääkärin kirjoittamista sairauskertomustiedoista, potilas- ja lääkekorvausrekistereistä tai suoraan potilaalta vaikkapa kyselytutkimuksilla. Vaikka tosielämän havaintojen hyödyntäminen ei olekaan täysin uutta esimerkiksi lääketeollisuuden piirissä, on sähköisten potilasrekisterien kehitys lisännyt merkittävästi tosielämästä kerätyn tiedon hyödyntämismahdollisuuksia.
Tosielämän data kuvaa kliinisiä kokeita paremmin esimerkiksi lääkkeen pitkäaikaisia terveyshyötyjä todellisessa käyttäjäryhmässä. Tosielämän datan avulla pystytään kartoittamaan vaikkapa ne potilasryhmät, jotka hyötyvät hoidosta eniten tai joilla hoitovasteen ennustetaan olevan huono.
Toisaalta lääkkeiden erittäin harvinaiset haittavaikutukset tulevat usein ilmi vasta tosielämän hyvin laajoissa potilasaineistoissa, kuten hyvin muistamme narkolepsiakohun aiheuttaneen sikainfluenssarokote Pandemrixin tapauksesta. Vanhoille lääkkeille saatetaan myös pitkäaikaisessa ja laajamittaisessa käytössä löytää aivan uusia käyttötarkoituksia. Hyvä esimerkki tästä on pitkään diabeteksen hoidossa käytössä ollut metformiini, jonka tosielämässä havaittuja syöpää ehkäiseviä vaikutuksia tutkitaan nyt kiivaasti.
Vaikka tosielämän näytön tarpeeseen on havahduttu erityisesti lääketeollisuudessa, pystytään tosielämän tietoa hyödyntämään laajasti myös terveydenhuollon päätöksenteossa ja hoitokäytäntöjen suunnittelussa. Yhdistämällä tosielämän kliinistä tietoa esimerkiksi lääkekustannustietoihin päästään arvioimaan hoidon todellisia kustannuksia ja kustannustehokkuutta. Potilaiden terveystietoja tutkimalla voidaan tunnistaa sairauksien riskitekijöitä ja löytää uusia keinoja diagnosoida sairaus mahdollisimman varhain. Tosielämän tiedon avulla voidaan havaita myös mahdollisia tyydyttymättömiä tarpeita vallitsevissa hoitokäytännöissä.
Laajoista sovellusmahdollisuuksista huolimatta tosielämän data ei tarjoa pikavoittoja. Tosielämän näyttö ei myöskään korvaa kliinisistä tutkimuksista saatua tietoa vaan täydentää sitä. Suurimmat haasteet liittyvät tiedon laatuun ja tutkimuksessa käytettävien analyysimenetelmien valintaan. Esimerkiksi potilaskertomusten kirjaaminen vaihtelee suuresti lääkäreiden välillä, puhumattakaan potilaiden omaan kertomukseen perustuvan tiedon tarkkuudesta. Terveystietoa on tarjolla paljon, mutta se on tyypillisesti hajanaista ja muuttujia on valtavasti. Olennaisen tiedon poimiminen ja johtopäätösten tekeminen, matka tosielämän datasta tosielämän näytöksi, onkin haastavaa verrattuna kontrolloituun tutkimusasetelmaan.
Biologisen tutkimustiedon lisääntyessä uusia, kalliita hoitomuotoja tulee markkinoille kiihtyvään tahtiin. Hoitovaihtoehtojen lisääntyessä on yhä tärkeämpää pystyä osoittamaan hoidon todelliset terveyshyödyt ja tunnistamaan hoidosta hyötyvät potilaat. Tulevaisuuden terveydenhuollon haaste on vastata potilaiden tarpeisiin entistä yksilöllisemmin ja taloudellisesti kestävällä tavalla. Tosielämän tiedon hyödyntäminen terveydenhuollossa on vasta alkutekijöissään. Kattaviin geeni- ja biopankkitietoihin yhdistettynä se avaa kuitenkin mahdollisuuden sairauksien parempaan ennaltaehkäisyyn ja terveydenhuollon yksilölliseen räätälöintiin.
Aino Vesikansa
Tutkijatohtori, HY eläinlääketieteellisten biotieteiden osasto ja Helsinki Institute of Life Sciences
aino.vesikansa@helsinki.fi
- Wong CH1, Siah KW1, Lo AW2. Estimation of clinical trial success rates and related parameters. Biostatistics. 2018 Jan 31.
- Sherman RE, Anderson SA, Dal Pan GJ, Gray GW, Gross T, Hunter NL, LaVange L, Marinac-Dabic D, Marks PW, Robb MA, Shuren J, Temple R, Woodcock J, Yue LQ, Califf RM. Real-World Evidence – What Is It and What Can It Tell Us? N Engl J Med. 2016 Dec 8;375(23):2293-2297.
Kiitos. Kylläpä oli valaisevasti, ymmärrettävästi ”tarjoiultu”. Pekka Leinonen