Uusien kalliiden lääkkeiden aiheuttamat terveydenhuollon kustannukset nostattavat aika ajoin keskustelua, joka ylittää reippaasti tiedotusvälineidenkin julkaisukynnyksen. Fabryn ja Gaucherin tautien superkalliit entsyymikorvaushoidot herättivät kymmenkunta vuotta sitten pohdintaa, jota puitiin lopulta jopa eduskunnan oikeusasiamiehen konttorissa. Merkittäväksi periaatepäätökseksi lopulta tuli, että kallis hinta ei saa olla tehokkaan lääkehoidon este Suomessa. Spinaalisen lihasatrofian hoitoon tarkoitetun nusinerseenin huima hinta on puolestaan aiheuttanut keskustelua aivan viime päivinä, ja uusien C-hepatiittilääkkeiden kovat kustannukset muodostavat oman tarinansa.
Onkologiset valmisteet lienevät tällä hetkellä lukumääräisesti merkittävin ryhmä uusien lääkemolekyylien kehitysputkessa. Erityisesti potilaan omaa immuunipuolustusta vahvistavat lääkevalmisteet ovat polttopisteessä. Ne näyttävät pidentävän monen ikävän ja pitkälle edenneen syöpämuodon etenemättömyysaikaa ja elossaoloaikaa, mutta yhteiskunnan näkövinkkelistä katsoen harmina on jopa kuusinumeroinen hinta potilasta ja hoitovuotta kohden.
Mayo Clinic Proceedings (2015;90:996) julkaisi pari vuotta sitten yli sadan näkyvän onkologin laatiman protestin ja vetoomuksen uusien syöpälääkkeiden hinnan kurissa pitämiseksi. He jopa kannustivat potilaita ja heidän perheenjäseniään ”ruohonjuuritason liikkeeseen”, jotta nämä lähtisivät barrikadeille, esimerkiksi kongressiedustajiensa kautta. Yritysmaailma vastasi tähän muun muassa toteamalla, että syöpälääkkeiden osuus oli vain viidennes syövän kaikista hoitokustannuksista ja 1% terveydenhuollon kokonaismenoista.
Villakoiran ydin on tietenkin siinä, mitkä ovat lääketeollisuuden omat kustannukset uusien lääkkeiden kehittelyssä, ja erityisesti siinä, miten tulee ottaa huomioon se, että kenties vain yksi 10 000:sta translationaalisen tutkimuksen tuottamasta ideasta päätyy myyntiluvan saavaksi lääkkeeksi (Ramsey ym. NEJM 2017;376:1762); lääketeollisuudelta valuu tietenkin suuria rahamääriä epäonnistuneisiin kehityshankkeisiin. Uuden lääkkeen kehittämisen hinta-arviot vaihtelevat 300 miljoonasta (Public Citizen -ryhmän arvio) aina 2.7 miljardiin dollariin saakka (Tufts Centerin arvio).
Aivan äskettäin julkaistu alkuperäistutkimus (Prasad ja Mailankody JAMA Intern Med Sep 11. doi: 10.1001/jamainternmed.2017.3601) tuo tähän soppaan kiintoisan lisämausteen. Tutkijakaksikko selvitti kymmenen syöpälääkkeisiin keskittyvän lääkeyrityksen yhtä onnistunutta uutta lääkettä koskevat kehityskustannukset ja toisaalta myyntitulot markkinoille tuloa seuraavien vuosien (mediaani, 4 vuotta) aikana. Tietolähteenä tutkijat ilmoittivat käyttäneensä Yhdysvaltain arvopaperimarkkinoita ja yritysten kirjanpitokäytäntöjä valvovaa SEC:iä (United States Securities and Exchange Commission). Tutkijoiden mukaan tuloslaskelman luotettavuutta lisää se, että kohteiksi valittiin yritykset, joiden kehitystyö keskittyi ja päätyi yhteen ainoaan tuotteeseen; tutkijat myös korostavat, että kukin yritys pyrki kehittämään samanaikaisesti useita lääkkeitä, jolloin siis epäonnistuneetkin yritykset tulivat huomioon otetuiksi yritysten budjeteissa.
Ja mitkä olivat tulokset? Mediaaniaika kymmenen uuden tuotteen kehittämiselle lääkkeeksi oli 7.3 vuotta. Kehitystyön kustannukset olivat 157 – 1 951 (mediaani, 648) miljoonaa dollaria/lääke. Myyntitulot olivat puolestaan 204 – 22 275 (mediaani, 6 699) miljoonaa dollaria/lääke 1 – 9 vuoden aikana markkinoille tulon jälkeen (ja jatkuvat edelleen). Siten näiden 10 lääkkeen kehitystyö oli yhteensä maksanut noin 7 miljardia dollaria ja ne olivat tuottaneet (siihen mennessä) noin 60 miljardia dollaria! Kirjoittajat hämmästelevät näitä numeroita itsekin, ja saman tekee asiaa kommentoiva pääkirjoitus (Goozner M JAMA Intern Med 2017 Sep 11. doi:10.1001/jamainternmed.2017.4997), joka perää viranomaisilta kovempaa kuria ja ohjausta uusien syöpälääkkeiden hinnoittelulle – innovaatioita mitenkään vaarantamatta. Avoimeksi kysymykseksi jää, miten hyvin nämä laskelmat pätevät lääkealan jättiyrityksiin, joissa tapahtuu lääkekehittelyä tutkittuja yrityksiä laajemmalla kirjolla.
Korostettakoon kuitenkin lopuksi, että lääketeollisuuden merkitys uusien lääkkeiden kehittäjänä on aivan korvaamaton: puhtaasti akateemiset tutkijat tai akateeminen tutkimuslaitos saattavat tehdä innovaatioksi jalostuvan havainnon, mutta kaikki siitä eteenpäin – ja erityisesti kalliit kliiniset tutkimukset – jäävät yritysmaailman maksettaviksi. Ja vielä: uudet syöpälääkehoidot kehittyvät ennen näkemättömällä vauhdilla tänä päivänä. Mutta ajattelemisen aihetta Prasadin ja Mailankodyn julkaisema tutkimus kyllä antaa.
Kimmo Kontula
Sisätautiopin professori, ylilääkäri
HY ja HYKS
kimmo.kontula@hus.fi
