Tee-se-itse geenieditointia netistä tilaamalla

Tämän vuoden helmikuussa The Wall Street Journal kirjoitti tee-se-itse CRISPR –geenieditointiteknologiasta otsikolla: ”DIY Gene Editing: Fast, Cheap—and Worrisome”. Yhdysvalloissa on jo jonkin aikaa ollut mahdollista tilata kotiin CRISPR-kittejä, joiden avulla voi tehdä genomieditointia hiivalla, bakteereilla tai uusimpana tulokkaana jopa itsellään. Oluthiivan muokkaaminen fluoresoivaksi lisäämällä siihen meduusan vihreä fluoresoiva geeni (GFP) kuulostaa vielä viattomalta ja hauskalta tavalta oppia uusinta bioteknologiaa. Se voisi lähitulevaisuudessa kuulua jopa lukion valinnaiskursseihin meilläkin. Nopeaa, helppoa ja halpaa, kuten WSJ otsikoi.

Monille meistä biolääketieteen tutkijoista genomieditointi CRISPR/Cas9-teknologian avulla on tullut viime vuosien aikana tutuksi ja yhdeksi laboratoriotyöskentelyn keskeisistä menetelmistä.  Olemme myös tietoisia menetelmään liittyvästä eettisestä keskustelusta sekä genomin muokkauksen säännöistä länsimaissa. On erittäin ymmärrettävää, että ihmisen genomin muokkaus aiheuttaa voimakkaita reaktioita suuntaan ja toiseen.

CRISPR-teknologia avaa uusia mahdollisuuksia perinnöllisten sairauksien hoitoon sekä mahdollistaa niiden periytymisen eston sikiöllä. Ensimmäisiä lupaavia tuloksia on maailmalta jo kuultukin viimeisten kuukausien aikana. Eurooppalainen lainsäädäntö asettaa tutkijoille tiukat rajat, joiden puitteissa voimme toimia. Samat säännöt ja sama ajatusmaailma eivät kuitenkaan päde kaikkialla maailmassa. Eettinen säännöstö on aina sidoksissa kulttuuriin sekä vallalla oleviin uskontoihin, ja siksi onkin ymmärrettävää, että esimerkiksi Kiinassa yleinen ajattelutapa ja suhtautuminen genomin editointiin poikkeaa länsi-eurooppalaisesta.

Tästä sain itsekin muistutuksen, kun katsoin CBS Newsin tämän kuun alussa julkaiseman dokumentin (https://www.cbsnews.com/news/playing-god-crispr-dna-genetic-ethics/) genomieditoinnista tieteellisissä laboratorioissa länsimaissa sekä Kiinassa. Eniten ajatuksia videossa herätti kuitenkin biohakkereiden Yhdysvalloissa myymät tee-se-itse CRISPR kitit ja itsellään tekemät kokeet. WSJ:n otsikon viimeinen sana oli ”Worrisome” ja CBS Newsin otsikko alkaa sanoilla ”Playing God”. Onko geenin muokkauksesta tullut jo liian helppoa? NASAn entinen tutkija, biohakkeri Josiah Zayner on tiettävästi ensimmäinen ihminen, joka on (ainakin yrittänyt) muokata omia solujaan CRISPR-teknologialla. Zaynerin mukaan hän on poistanut myostatiini-geenin käsivarren lihaksestaan todistaakseen menetelmän helppouden ja toimivuuden. Myostatiini on lihasten kasvua hillitsevä geeni eli sen poistaminen saa lihakset kasvamaan, koska jarru puuttuu. CBS:n dokumentissa näytettiin, kuinka Kiinassa kyseineen geeni oli poistettu Beagleilta, jolloin koirista tuli poikkeuksellisen lihaksikkaita. Zaynerin kohdalla kyse on vain muutamasta lihaksesta käsivarressa, ja minä ainakaan en löytänyt mitään todisteita, että koe olisi onnistunut. Ensinnäkään missään ei mainittu, kuinka hän olisi saanut muokatut plasmidit lihassoluihinsa luotettavasti. Tämä ei enää olekaan kotikonstein ihan yksinkertaista, sillä on aivan eri asia muokata aikuisen ihmisen soluja elävissä kudoksissa kuin yksittäisiä hiiva- tai bakteerisoluja. Olenkin erittäin skeptinen sen suhteen, että hän olisi onnistunut hyvällä tehokkuudella saamaan muokkaamansa plasmidin lihassoluihinsa. Toisekseen, CRISPR/Cas9 perustuu solujen omaan DNA:n korjausmekanismiin, joka tuottaa erilaisia muutoksia eri soluissa. Jos siis lihassolujen transfektio olisikin onnistunut, vain osassa soluista olisi tapahtunut geenin hiljentyminen halutulla tavalla. Zayner on itse mielellään uutisoinut aiheesta, osittain varmaankin siksi, että hänen bisneksensä on myydä autotallistaan tee-se-itse CRISPR kittejä. Aiemmin tuotelistalla oli lähinnä tarvikkeita ja ohjeita bakteerien ja hiivojen geenien muokkaukseen, mutta viime päivinä myyntiin on tullut myös plasmidi, joka sisältää tarvittavat sekvenssit myostatiini-geenin poistamiseen. Onkohan tämä saanut jo aikaan kuhinaa kehonrakennuspiireissä? Laittaisin kuitenkin jäitä hattuun, sillä ei tästä ainakaan lähivuosina ole vielä kuntosaliharjoittelun korvaajaksi.

Missään lukemistani jutuista ei mainittu juurikaan turvallisuudesta ja sivuvaikutuksista. Tutkijoille on kuitenkin itsestään selvää, että kun genomia muokataan, on aina olemassa mahdollisuus siihen, että vaikutuksia tulee myös muihin kuin haluttuun kohtaan. Nopeasti kuolemaan johtavien perinnöllisten sairauksien kohdalla suurempien riskien ottaminen on helpompi hyväksyä, mutta ei senkään tulisi tapahtua tee-se-itse kittien avulla kotisohvalla. Eräs kiinalaistutkija vertasikin CRISPR-teknologiaa atomivoimaan: sähkön tuottamiseen se on hyvä keino, atomipommina erittäin vaarallinen.

Innoituksena ja lähteinä kirjoitukseeni toimivat mm. seuraavat linkit:
https://www.cbsnews.com/news/playing-god-crispr-dna-genetic-ethics/
http://www.the-odin.com/
http://www.mirror.co.uk/lifestyle/health/rogue-scientist-attempts-make-himself-11540906
https://www.wsj.com/articles/diy-gene-editing-fast-cheapand-worrisome-1488164820
https://en.wikipedia.org/wiki/Josiah_Zayner
https://www.engadget.com/2016/06/30/i-played-god-with-the-odins-diy-crispr-kit/

Riikka Kivelä
Akatemiatutkija, fysiologian dosentti
Translationaalisen syöpäbiologian tutkimusohjelma, LTDK
ja Wihurin tutkimuslaitos
riikka.kivela(a)helsinki.fi