Ihmiset, kuten muutkin eläväiset, on tehty soluista. Kaikki menee yleensä terveyden kannalta hyvin, mikäli oikeanlaisia soluja on oikea määrä oikeissa paikoissa. Jos taas asia ei ole näin, on suuri todennäköisyys sille, että elämä ei ole parasta mahdollista, vaan henkilöä on kohdannut sairaus tai vamma. Lääketieteessä käytämme monia hoitoja ja lääkkeitä, joilla solujen toimintaa yritetään parantaa, mutta toisinaan tilanne on sellainen, että paras hoito on antaa ihmiselle uusia soluja. Punasolujen siirto on sairaaloiden rutiinia ja esimerkiksi hematologisissa sairauksissa luuytimen kantasolusiirrot ovat parhaassa tapauksessa parantava hoito, ja ihminen voi elää uusien solujen kanssa loppuikänsä terveenä taudistaan.
Soluterapiakin jakautuu moneksi ja kehittyy sitä mukaa, kun opimme uutta. Verta muodostavien solujen lisäksi muiden kudoskantasolujen käyttö on laajentunut esimerkiksi mesenkymaalisilla (MSC) soluilla tehtäviin terapioihin, joista on saatu jo myytäviä valmisteitakin. Osa saaduista tutkimustuloksista on vielä epävarmoja ja keskustelun kohteena, mutta yli 900 MSC tutkimusta on edelleen käynnissä. Monikykyisten alkion (ES) ja indusoitujen (iPS) kantasolujen kliiniset kokeet alkoivat 5-10 vuotta sitten, ja niillä yritetään hoitaa mm. Parkinsonin tautia, ALS:ia ja silmäsairauksia. Tietoa on kertynyt vasta jonkin verran, mutta ainakin solujen turvallisuus on osoittautunut pelättyä paremmaksi. Monikykyisten solujen ajatellaan sisältävän riskin kasvaimille, koska ne ovat -no, monikykyisiä. Huolta lisää myös se, että ennen käyttöä soluja yleensä viljellään pitkään laboratoriossa, jolloin haitallisten mutaatioiden kertyminen on mahdollista. Kasvainten riski ei kuitenkaan näytä toteutuneen.
Tehtyjen tutkimusten mukaan monikykyiset solut näyttäisivät olevan turvallisia, mutta käytön hyödyllisyydestä ei silti ole vielä olemassa laaja-alaista näyttöä. Hoitojen yksilöllisen luonteen ja mm. kalliin hinnan vuoksi suurta järjestelmällistä ja esimerkiksi sokkoutettua koeasetelmaa on kuitenkin vaikea luoda. Sen sijaan yksittäisten potilaiden merkittäviäkin edistysaskeleita on julkaistu. Hiljattain raportoitiin Parkinsonin tautia sairastavan 69-vuotiaan vastaanottajan toimintakyvyn ja elämänlaadun parantuminen sen jälkeen, kun hänelle oli siirretty autologisia, eli omista ihon soluista indusoituja ja sitten erilaistettuja dopaminergisiä soluja (1). Solut siirrettiin kahdessa vaiheessa 6 kk välein ja seuranta-aika oli 24 kuukautta ensimmäisestä siirrosta.
Soluterapiaa voidaan käyttää myös niin, että siirrettävät solut sisältävät hyödyllisiä tai henkilöltä puuttuvia tekijöitä. Perinnöllisten tautien hoidossa siirrettäviin soluihin voidaan lisätä puuttuva geeni tai korjata potilaan geenivirhe. Soluihin voidaan myös liittää esimerkiksi syöpään tarttuvia tekijöitä, joilla saadaan immuunipuolustus tai syöpälääke kohdistettua taudin aiheuttajaan. Aineenvaihduntasairauksissa näyttäisi olevan hyödyllistä valjastaa solut tuottamaan puuttuvia liukoisia tekijöitä, ja esimerkiksi sirppisolutaudissa viallisen hemoglobiinin tilalle voidaan valmistaa punasoluja, jotka tuottavat sikiökauden hemoglobiinia. Kun muokkaus tehdään kantasoluissa, on mahdollista, että tällaisten solujen vastaanottaja pääsee pysyvästi eroon kuukausittaisista punasolusiirroista. Tähän mennessä suoritetut kokeet koskevat siis vasta yksittäisiä potilaita, mutta tulokset ovat lupaavia.
HUS, Helsingin yliopisto ja SPR Veripalvelu ovat reilu vuosi sitten aloittaneet yhteistyön, jossa tavoitteena on kehittää soluterapiaa Meilahden akateemisella lääketiedekampuksella. Suomi on pieni maa, ja valtaosa varsinkin yleisiin tauteihin kohdistuvista uusista hoidoista tullaan varmasti kehittämään aivan muualla. Meillä on kuitenkin myös sellaisia sairauksia, jotka täällä paljon yleisempiä, eikä niiden hoitaminen ole kansainvälisen lääkekehityksen ydinaluetta. Voimme mainiosti opetella muiden kehittämien uudenlaisten soluterapioiden käyttöä ja samalla edistää joitain omia translationaalisia biologis-lääketieteellisiä projekteja. Solujen käyttäytyminen ja esimerkiksi geeninmuokkauksen tekniikat ovat samanlaisia joka puolella maailmaa, vaikka sairaudet ja kiinnostuksen kohteet vaihtelevat. Kampuksellamme on hyvää kantasoluosaamista, terveydenhuoltomme toimii, potilaat ja yhteiskunta ovat tutkimusmyönteisiä ja yhteistyö Meilahden alueella ja muiden Suomen tutkijoiden kanssa on vaivatonta. Omien soluterapioiden tähtäin on nyt asetettu kolmen vuoden päähän, jolloin toivotaan, että myös meillä on käytössä uusia, päivitettyjä soluja ja hoitoja potilaiden parhaaksi.
Dosentti Kirmo Wartiovaara
Helsingin yliopisto
Pari viitettä:
1. Schweitzer JS et al. (2020) Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson’s. N Engl J Med 382:1926-1932 DOI: 10.1056/NEJMoa1915872
2. Hyvä, perusteellinen soluterapiakatsaus: Erin A. Kimbrel and Robert Lanza (2020) Next-generation stem cells — ushering in a new era of cell-based therapies. Nature reviews Drug Discovery https://doi.org/10.1038/ s41573-020-0064-x