Diabeteskin paranee soluilla

WHO:n laskujen mukaan maailmassa on jo lähes 500 miljoonaa diabeetikkoa, joista tyyppi 1:tä eli yleensä nuorena alkavaa tautia sairastaa lähemmäs kymmenen miljoonaa ihmistä. Yksi heistä on Brian Shelton, jonka elämässä tapahtui puoli vuotta sitten radikaali käänne parempaan. Hän sai soluhoitoa, joka ainakin tähän mennessä on toiminut moitteettomasti.

Kuten tunnettua, diabetes aiheutuu sokeriaineenvaihdunnan häiriöistä. 1-tyypin tauti vaatii haiman betasolujen tuhoutumisen vuoksi insuliinihoitoa heti, mutta muissakin muodoissa nämä solut yleensä huononevat, jolloin sairaus vaatii insuliinin käyttöä. Insuliini keksittiin aika tarkkaan sata vuotta sitten ja sen käyttö lääkkeenä on pelastanut satoja miljoonia ihmisiä. Tärkeytensä vuoksi insuliini oli myös ensimmäinen kaupallinen yhdistelmä-DNA -tekniikalla eli bakteereissa rekombinanttimenetelmällä valmistettu proteiini, jonka tuotto onnistui vuonna 1978, heti seuraavana pienikokoisella somatostatiiniproteiinilla tehdyn ensikokeilun jälkeen.

Kehomme säätelee hyvin tarkasti veren glukoosisokerin tasapainoa, ja sen poikkeamat aiheuttavat ongelmia joskus nopeastikin. Ylimääräisen, kehon ulkopuolelta tulevan lääkkeen käyttö voi sen vuoksi olla vaikeaa, vaikka nykyiset mittaus- ja annostelulaitteet ovat nostaneet diabeteksen hoidon tarkkuuden paljon aikaisempaa paremmalle tasolle. Brian Sheltonin elämä oli sokeriarvojen heittelyn vuoksi ainaista tasapainoilua ja varuillaan oloa. Hän oli esimerkiksi päätynyt onnettomuuksiin ja joutunut jäämään pois töistä vaikeiden hypoglykemioiden eli alhaisten sokeriarvojen aiheuttamien pyörtymisten vuoksi.

Haiman betasolu on mestari mittaamaan veren glukoosipitoisuutta ja käynnistämään insuliinin erityksen, kun verensokeri nousee, mutta osaa myös sulkea sen ennen kuin sokeriarvo laskee liian alas. Tämän vuoksi diabeteksen hoidon haaveena on ollut uusien betasolujen luominen tuhoutuneiden tilalle, jolloin insuliinin eritys seuraisi veren glukoositasoa tarkasti normaalin elämän ruokailun ja paastoaikojen mukaan. Haimasaarekkeiden siirto luovuttajalta toimii juuri näin, mutta näitä vainajilta saatavia kudoksia on hyvin niukasti saatavilla. Elin- ja kudossiirtoihin liittyy lisäksi muita riskejä ja haittoja.

Ihmisen monet erilaistuneet solut, kuten betasolut, eivät juurikaan lisäänny. Uusien betasolujen valmistusta kantasoluista on yritetty ja tulevaisuuden soluhoidoista on puhuttu parisenkymmentä vuotta. Tätä kehitystyötä on tehty monessa eri laboratoriossa, mm. Helsingin yliopistossa käyttämällä monikykyisiä alkion (ES) sekä indusoituja pluripotentteja (iPS) kantasoluja. Näiden kahden linjan erona on se, että ES-solut ovat peräisin varhaisesta alkiosta, kun taas iPS-soluja voidaan saada henkilön omista soluista, yleensä ihosta. Molempia voidaan kasvattaa mittavia määriä ja kumpiakin on onnistuttu erilaistamaan insuliinia tuottaviksi, kehon sokeritasoon reagoiviksi betasoluiksi.

Vaikka kantasolulääketiede alkaa nyt todella lunastaa lupauksiaan, sekä ES- että iPS- soluperäisten betasolujen käyttöön liittyy edelleen haasteita. ES-solut ovat peräisin hedelmöityshoitojen ylijäämäalkioista, mikä on toisille eettinen ongelma. Ne ovat myös vastaanottajalleen vierasta kudosta, minkä vuoksi saajan elimistö hylkii niitä, jollei immuunivastetta hiljennetä lääkityksellä tai kapseloimalla siirtosolut niitä suojaavaan materiaaliin. iPS-solujen valmistaminen yksittäin jokaiselle vastaanottajalle taas tulee erittäin kalliiksi ja on hankala tehdä suuressa mittakaavassa. Kaupalliset intressit ovat kuitenkin valtavat: diabeteksen hoidon on arvioitu maksavan yli biljoona eli miljoona miljoonaa dollaria vuodessa.

Ainakin kaksi miljardiluokan yritystä on aloittanut kantasolujen käytön potilaskokeet diabeteksen hoitoon. ViaCyte Inc. käyttää ihon alle sijoitettavaa ”solutaskua” ja Vertex Pharmaceuticalsin solutuote injisoidaan maksan porttilaskimoon, jolloin solut muodostavat maksan sisään pieniä insuliinia tuottavia saarekkeita. Brian Shelton oli tämän kokeen ensimmäinen potilas. New York Timesin haastattelussa hän kertoi ensimmäisestä illastaan sairaalasta päästyään:

”Tulin kotiin ja mittasin veren sokerin, joka oli normaali. Sitten söimme illallista, ja mittasin sokerin uudestaan. Se oli edelleen normaali, ja minä aloin itkeä.”

Kirmo Wartiovaara
dosentti, Helsingin yliopisto, perinnöllisyyslääkäri, HUS

 

Lue lisää:

Kantasoluportaalista löydät tietoa kantasoluista, kantasolututkimuksesta ja kantasoluhoidoista suomeksi, ruotsiksi ja englanniksi.

Yksi ajatus artikkelista “Diabeteskin paranee soluilla”

Kommentit on suljettu.